FDA将礼来药物指定为STXBP1脑病孤儿药。
10月19日，FDA授予该药物的称号，该药物的通用名为“重组腺相关病毒衣壳，包裹编码人类 Stxbp1转基因的单链DNA构建体”。
如果FDA批准孤儿药用于治疗罕见疾病，则该药物享有7年的市场独占权。
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礼来治疗药物被 FDA 授予孤儿药地位
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